12.02.2019

Hydroxyurea prescription, availability and use for children with sickle cell disease in Italy: Results of a National Multicenter survey

Colombatti R, Palazzi G, Masera N, Notarangelo LD, Bonetti E, Samperi P, Barone A, Perrotta S, Facchini E, Miano M, Del Vecchio GC, Guerzoni ME, Corti P, Menzato F, Cesaro S, Casale M, Rigano P, Forni GL, Russo G, Sainati L,

Pediatric blood & cancer – Feb 2018

Negli ultimi dieci anni i flussi migratori hanno aumentato il numero dei pazienti con drepanocitosi in italia. Nonostante la comprovata efficacia dell'impiego di idrossiurea in età evolutiva, i dati riguardanti prescrizione ed efficacia derivano principalmente da studi su popolazione adulta o extra-europea.

Come emerge da questa survey multicentrica, su 504 bambini seguiti da 11 centri, 206 (40%) sono in terapia con idrossiurea; il miglioramento dei parametri ematologici pre-/post-idrossiurea, la riduzione delle complicanze cliniche della malattia e dei relativi ricoveri dimostrano indirettamente una buona aderenza al programma terapeutico. Questo è particolarmente rilevante soprattutto se si considera che i pazienti sono prevalentemente immigrati di prima generazione, quindi soggetti socialmente culturalmente ed economicamente vulnerabili.

Sono state identificate alcune criticità, in particolare l'assenza di una formulazione pediatrica, l'età in cui viene iniziata la terapia (relativamente alta), e la dose somministrata, spesso minore della dose consigliata anche se, di fatto, efficace.

Commento a cura di Dr. Giulio Tessarin (SIRP Junior)