01.04.2020

Expanded circulating hematopoietic stem/progenitor cells as novel cell source for the treatment of TCIRG1 osteopetrosis

Expanded circulating hematopoietic stem/progenitor cells as novel cell source for the treatment of TCIRG1 osteopetrosis

Capo V, Penna S, Merelli I, Barcella M, Scala S, Basso-Ricci L, Draghici E, Palagano E, Zonari E, Desantis G, Uva P, Cusano R,  Sergi Sergi L, Crisafulli L, Moshous D, Stepensky P, Drabko K, Kaya Z, Unal E, Gezdirici A, Menna G, Serafini M, Aiuti A, Locatelli SL, Carlo-Stella C, Schulz AS, Ficara F, Sobacchi C,  Gentner B, Villa A*.

*San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), IRCCS San Raffaele Scientific Institute

Haematologica Jan 2020, haematol.2019.238261

I.F. 7.57 (2018)

In questo articolo, un gruppo di autori internazionali coordinati dalla Professoressa Villa, pone le basi per la gestione innovativa dell’osteopetrosi autosomica recessiva causata da difetti del gene TCIRG1. Nonostante i recenti progressi nei regimi di condizionamento, un numero rilevante di pazienti non è ammissibile al trapianto di cellule staminali allogeniche a causa della gravità della malattia e della significativa morbilità correlata al trapianto. In questo articolo gli autori sono ricorsi alle cellule CD34 + periferiche trasdotte con un vettore lentivirale clinicamente ottimizzato come nuova fonte cellulare per il trapianto autologo. La sinergia tra la terapia con le cellule staminali progenitrici e la terapia genica apre la strada a nuove frontiere per il trattamento delle malattie scheletriche.

Commento a cura della Dr.ssa Luisa Giannone (SIRP JM)