10.12.2019

Impiego off-label di Sirolimus e Everolimus in un centro pediatrico: case series e revisione della letteratura

15. Comunicazione orale

Impiego off-label di Sirolimus e Everolimus in un centro pediatrico: case series e revisione della letteratura

La Dr.ssa Bevacqua dell’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste ha trattato dei “Rapalogs”: molecole che vengono internalizzate nelle cellule, inibendo mTOR.

Questi farmaci sono stati utilizzati in patologie eterogenee accomunate dall’ iperattivazione di mTOR nel processo patogenetico, non responsive alle terapie convenzionali o per cui non esistono protocolli univoci. L’utilizzo off-label di Everolimus e Sirolimus ha coinvolto 16 pazienti affetti da patologie rare mostrando un’efficacia clinica pari a 87% e fornendo nuove prospettive per l’uso on-label di questi farmaci. 

Commento a cura della Dr.ssa Alessia Morreale, Junior Member SIRP

Dal Forum SIRP del 10-11 ottobre 2019