10.12.2019

Comprendere e trattare la neurodegenerazione nelle malattie da accumulo lisosomiale

Comprendere e trattare la neurodegenerazione nelle malattie da accumulo lisosomiale 

Nella relazione del Prof. Sorrentino del Telethon Institute of Genetics and Medicine di Napoli vengono illustrati i progressi riguardo ai nuovi approcci terapeutici nelle patologie da accumulo lisosomiale, malattie ereditarie dovute a deficit delle funzioni di autofagia, endocitosi o fagocitosi del lisosoma. 

Queste patologie sono sistemiche, ma l’organo maggiormente colpito è l’encefalo, che risulta anche essere l’organo più difficile da raggiungere dalle attuali terapie e, quindi, da curare. Gli approcci innovativi sono rappresentati dalla terapia genica, con possibilità di somministrazione intravenosa, intraventricolare e intraliquorale, e dalla terapia enzimatica. 

Commento a cura della Dr.ssa Luisa Giannone, Junior Member SIRP

Dal Forum SIRP del 10-11 ottobre 2019