10.12.2019

Nuove frontiere della terapia genica nelle malattie monogeniche

Nuove frontiere della terapia genica nelle malattie monogeniche 

La Prof.ssa Villa dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha parlato di come l’avanzamento nella ricerca in campo terapeutico negli ultimi 60 anni sia stato rivoluzionario. Nella lettura magistrale d’apertura del Forum tenuta dalla Prof.ssa Villa vengono illustrate le ultime frontiere della terapia genica: dalle modalità di esecuzione, in vivo ed ex vivo, ai diversi tipi di vettori, gammaretrovirali/lentivirus, agli effetti collaterali ed all’applicazione clinica. In particolare, la relatrice si sofferma sull’applicazione della terapia genica nella Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) illustrandone punti di forza e limiti ed analizzando in modo preciso l’andamento clinico dei pazienti nell’era post-terapia.  Nei pazienti con WAS sottoposti a terapia genica si verifica una normalizzazione nella distribuzione dei linfociti B sia a livello periferico che del midollo osseo, mentre, a fronte di un aumento non significativo del numero di piastrine, queste risultano però immunofenotipicamente e funzionalmente simili a quelle di soggetti sani. Tutto ciò sottolinea come il dialogo tra ricerca e clinica sia essenziale per nuove frontiere nella terapia. 

Commento a cura della Dr.ssa Luisa Giannone, Junior Member SIRP